基因疗法

基因疗法是一种旨在纠正或修复遗传缺陷的治疗方法。它通过直接向细胞中引入正常的基因或基因片段，以替代或修复有缺陷的基因，从而治疗由基因突变引起的疾病。这种方法的基本原理是利用DNA重组技术，将目标基因插入到患者的细胞中，使其表达正常的功能蛋白，以此来治疗遗传性疾病。基因疗法分为体内和体外两种方式，其中体内疗法直接在患者体内进行基因治疗，而体外疗法则是先将患者的细胞取出，在实验室中对其进行基因修饰，然后再将处理过的细胞输回患者体内。目前，基因疗法在治疗某些遗传性疾病，如血友病、囊性纤维化等，已取得显著成效，但仍面临技术、伦理和安全等方面的挑战。